《自然醫學》遴選的 11 項關鍵試驗中，細胞與幹細胞相關佔 4 項。細胞治療正從「概念很強」走向「證據更硬」。
2025 年 12 月 15 日，《自然醫學》雜誌發佈年終觀察文章《Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026》。文章彙集多位頂尖研究者的判斷，從不同賽道遴選出 11 項被認為將影響 2026 年醫學走向的關鍵臨牀試驗。
其中，細胞與幹細胞（含細胞 + 基因編輯）相關項目佔 4 項，約佔三分之一（約 36%）。把這 4 項單獨拎出來看，趨勢會更清晰：細胞治療正在從「概念很強」，走向「證據更硬」——用更標準的試驗設計、更明確的臨牀終點，把療效與可複製性寫進數據裏。
2026 年如果在隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期裏仍能穩定復現信號，CAR-T 在自身免疫病上的「工程化路徑」就會被寫實。
它是什麼？
Descartes-08 屬於 mRNA CAR-T 思路：用 mRNA 讓 T 細胞「臨時上崗」，而不是永久改造，核心目標是讓免疫清除更可控、更可重複。
推進到哪一步？
2b 期已有公開更新；更關鍵的是 3 期 AURORA 已在登記系統中列出（面向成人全身型重症肌無力）。
為什麼值得盯？
自身免疫病的核心矛盾常常是「長期抑制」與「長期副作用」並存。mRNA CAR-T 如果能把「深緩解」做成可復現的結果，它給出的不只是一個新療法，而是一種新的免疫治療形態：短程介入、可控改造、追求更長時間的症狀穩定。
2026 年關注點是：編輯準確性、造血重建穩定性、臨牀獲益持續性，能否在更多病例和更長隨訪中站得住。
它是什麼？
PM359 是「基因編輯 + 細胞回輸」的組合：取出患者自體 CD34+ 造血幹細胞，用先導編輯（prime editing）在體外糾正缺陷後再回輸體內，目標是獲得長期的免疫功能恢復，同時避免異體移植帶來的配型與排斥問題。
推進到哪一步？
臨牀登記為 1/2 期研究。同時，NEJM 已發表該方向的早期人體數據，為「先導編輯進入臨牀並給出功能恢復證據」提供了高質量背書。
為什麼值得盯？
CGD 是罕見病，但這項研究的意義更像「方法學裏程碑」：如果先導編輯能夠形成可複製的「糾錯—重建—獲益」閉環，它就可能從單點成功，走向一類可遷移的平台能力（更多遺傳缺陷、更多細胞類型）。
2026 年關注點是：以總生存期（OS）為主要終點的 3 期結果，能否給現貨型細胞免疫療法一個清晰、可對照的臨牀座標。
它是什麼？
Bria-IMT 走的是現貨型細胞免疫路線：產品並非「為每位患者單獨做一份」，而是以更標準化的供給方式提供；並通過攜帶多抗原信息、與免疫檢查點抑制劑聯用，試圖把抗腫瘤免疫「喚醒並組織起來」。
推進到哪一步？
3 期 BRIA-ABC 已登記，主要觀察能否延長總生存期。該試驗招募的患者包括所有乳腺癌亞型，並涵蓋腦轉移患者或多次治療失敗的患者。
為什麼值得盯？
很多細胞治療的難點不在「能不能做」，而在「能不能規模化交付」。現貨型路線如果能在 OS 這種硬終點上跑出優勢，行業會更容易把它當作可複製產品，而不是小範圍嘗試。
2026 年關注點：能否把「主觀改善」沉澱為更統一的量表與更客觀的終點，讓神經修復從敍事走向證據形態升級。
它是什麼？
NEST 使用自體骨髓來源細胞，採用靜脈 + 鼻腔的組合遞送方式，探索其對神經功能的影響與潛在修復價值。
推進到哪一步？
在登記系統中屬於探索性研究路徑。該試驗已經治療了約 200 名患者，很多患者在接受治療後報告症狀改善。
為什麼值得盯？
神經系統疾病的臨牀缺口極大，也最容易被「希望敍事」放大。真正決定它能否往前走的，是兩件更具體的事：遞送是否形成可達，以及終點是否足夠統一、足夠可比較。2026 年更像一個分水嶺：它是否能用更結構化的數據，把探索信號變成可討論的證據。
研究人員表示，這些結果有望為肌萎縮側索硬化症（ALS）、阿爾茨海默病、帕金森病和腦卒中等疾病患者帶來希望和生活質量的提升。
把這 4 項放在一起看，會發現它們在做同一件事：讓細胞療法更像現代醫學裏的「工程產品」，而不是隻靠個案敍事推動。
共同的趨勢很集中：
因此，2026 年最值得看的，不是「誰更像奇蹟」，而是這些路線能否把療效與可復現性，寫進更嚴格、更可對照的數據裏。
信息來源：Mike May. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026（Published: 15 Dec 2025），BriaCell Therapeutics Corp.
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