《自然医学》遴选的 11 项关键试验中，细胞与干细胞相关占 4 项。细胞治疗正从「概念很强」走向「证据更硬」。
2025 年 12 月 15 日，《自然医学》杂志发布年终观察文章《Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026》。文章汇集多位顶尖研究者的判断，从不同赛道遴选出 11 项被认为将影响 2026 年医学走向的关键临床试验。
其中，细胞与干细胞（含细胞 + 基因编辑）相关项目占 4 项，约占三分之一（约 36%）。把这 4 项单独拎出来看，趋势会更清晰：细胞治疗正在从「概念很强」，走向「证据更硬」——用更标准的试验设计、更明确的临床终点，把疗效与可复制性写进数据里。
2026 年如果在随机、双盲、安慰剂对照的 3 期里仍能稳定复现信号，CAR-T 在自身免疫病上的「工程化路径」就会被写实。
它是什么？
Descartes-08 属于 mRNA CAR-T 思路：用 mRNA 让 T 细胞「临时上岗」，而不是永久改造，核心目标是让免疫清除更可控、更可重复。
推进到哪一步？
2b 期已有公开更新；更关键的是 3 期 AURORA 已在登记系统中列出（面向成人全身型重症肌无力）。
为什么值得盯？
自身免疫病的核心矛盾常常是「长期抑制」与「长期副作用」并存。mRNA CAR-T 如果能把「深缓解」做成可复现的结果，它给出的不只是一个新疗法，而是一种新的免疫治疗形态：短程介入、可控改造、追求更长时间的症状稳定。
2026 年关注点是：编辑准确性、造血重建稳定性、临床获益持续性，能否在更多病例和更长随访中站得住。
它是什么？
PM359 是「基因编辑 + 细胞回输」的组合：取出患者自体 CD34+ 造血干细胞，用先导编辑（prime editing）在体外纠正缺陷后再回输体内，目标是获得长期的免疫功能恢复，同时避免异体移植带来的配型与排斥问题。
推进到哪一步？
临床登记为 1/2 期研究。同时，NEJM 已发表该方向的早期人体数据，为「先导编辑进入临床并给出功能恢复证据」提供了高质量背书。
为什么值得盯？
CGD 是罕见病，但这项研究的意义更像「方法学里程碑」：如果先导编辑能够形成可复制的「纠错—重建—获益」闭环，它就可能从单点成功，走向一类可迁移的平台能力（更多遗传缺陷、更多细胞类型）。
2026 年关注点是：以总生存期（OS）为主要终点的 3 期结果，能否给现货型细胞免疫疗法一个清晰、可对照的临床坐标。
它是什么？
Bria-IMT 走的是现货型细胞免疫路线：产品并非「为每位患者单独做一份」，而是以更标准化的供给方式提供；并通过携带多抗原信息、与免疫检查点抑制剂联用，试图把抗肿瘤免疫「唤醒并组织起来」。
推进到哪一步？
3 期 BRIA-ABC 已登记，主要观察能否延长总生存期。该试验招募的患者包括所有乳腺癌亚型，并涵盖脑转移患者或多次治疗失败的患者。
为什么值得盯？
很多细胞治疗的难点不在「能不能做」，而在「能不能规模化交付」。现货型路线如果能在 OS 这种硬终点上跑出优势，行业会更容易把它当作可复制产品，而不是小范围尝试。
2026 年关注点：能否把「主观改善」沉淀为更统一的量表与更客观的终点，让神经修复从叙事走向证据形态升级。
它是什么？
NEST 使用自体骨髓来源细胞，采用静脉 + 鼻腔的组合递送方式，探索其对神经功能的影响与潜在修复价值。
推进到哪一步？
在登记系统中属于探索性研究路径。该试验已经治疗了约 200 名患者，很多患者在接受治疗后报告症状改善。
为什么值得盯？
神经系统疾病的临床缺口极大，也最容易被「希望叙事」放大。真正决定它能否往前走的，是两件更具体的事：递送是否形成可达，以及终点是否足够统一、足够可比较。2026 年更像一个分水岭：它是否能用更结构化的数据，把探索信号变成可讨论的证据。
研究人员表示，这些结果有望为肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病、帕金森病和脑卒中等疾病患者带来希望和生活质量的提升。
把这 4 项放在一起看，会发现它们在做同一件事：让细胞疗法更像现代医学里的「工程产品」，而不是只靠个案叙事推动。
共同的趋势很集中：
因此，2026 年最值得看的，不是「谁更像奇迹」，而是这些路线能否把疗效与可复现性，写进更严格、更可对照的数据里。
信息来源：Mike May. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026（Published: 15 Dec 2025），BriaCell Therapeutics Corp.
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